第六章 招标项目技术、商务及其他要求.doc
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1、中华医学会推荐20172017年度国家奖项目公示 项目名称项目名称 单倍型相合造血干细胞移植的关键技术建立及推广应用 推荐单位(专家)意见推荐单位(专家)意见 血液系统恶性疾病是严重危害人类生命健康的重大疾病, 异基因造血干细胞移植 是绝大多数血液系统恶性疾病有效的根治手段之一, 但供者来源匮乏是限制造血 干细胞移植发展的世界性难题。 为此,项目组建立了单倍型移植的新方案、移植后感染防治和移植物抗宿主病的 防治新方法等关键技术,以及国际认可的单倍型供者优选原则。形成了国际同行 称之为“北京方案”的独立体系。“北京方案”治疗急性髓性白血病3年总体生 存率79%,急性淋巴细胞白血病3年总体生存率7
2、5%,骨髓增生异常综合征4年生存 率63%, 取得与同胞全合移植一致的临床疗效,跨越了HLA免疫屏障,解决了供 者来源缺乏难题。 该项目已发表SCI论文147篇,核心期刊论文112篇,主编专著 6 部。已在全国移 植中心广泛推广应用,并被欧美等多个移植中心采用。使国内单倍型移植近3年 成为首位移植模式,推动了全球单倍型移植的快速发展。 该项目解决了临床重大难题、创新点明确,资料完整、数据可靠。我单位认真审 阅了该项目推荐书及附件材料,确认全部材料真实有效,并按照要求,项目完成 单位已对该项目的基本情况进行了公示,目前无异议。 中华医学会同意推荐该项目为国家科学技术进步奖一等奖。 项目简介项目简
3、介 项目属于血液病学。 造血干细胞移植是目前治疗白血病等血液病最有效的治疗方 式之一,同胞全合移植 3 年生存率为 70%左右,但仅 30%的病人可能有同胞全合 供者,极大制约了移植的推广及受益人群。几乎所有病人均有单倍型相合供者, 但移植物抗宿主病(GVHD)、排斥、感染等导致单倍型相合移植生存率不及同胞 全合移植的三分之一。 近 10 年来,在自创的利用粒细胞集落刺激因子诱导免疫耐受方法基础上,该项 目组创建国际认可的移植供者优选原则、个性化移植新方案、优化的移植后 EB 病毒及真菌感染防治等关键技术,形成被国际同行称为“北京方案”(Beijing Protocol)的原创单倍型相合移植体
4、系。主要创新点如下: 1. 发现 HLA 位点不合数目与疗效无关,供者特异性 HLA 抗体是导致移植排斥主 要原因,突破传统供者选择限制,创建了首选供者特异性 HLA 抗体阴性、年轻、 男性单倍型供者的优化选择原则。Blood同期配发专论:“全球 50%以上单 倍型移植采用北大建立的体系,供者选择原则将使众多病人受益”。成果改变了 英国免疫遗传学会HLA 配型和供者选择指南。 2. 结合多种生物标记,创建适应不同状态、年龄的个性化单倍型相合移植新方 案,显著提高移植疗效,拓展了移植适用人群: (1)针对移植物 CD4/CD8 比例筛选出的 GVHD 高危人群,予小剂量激素强化免 疫抑制的预防新
5、方案,使高危人群 II-IV 度 GVHD 发生率由 48%降至 21%。J Clin Oncol同期配发专论:“为 GVHD 新的预防方案研发提供了范例,值得其 他移植领域仿效”;(2)强化预处理方案+微小残留和 GVHD 双标记指导的移植 方案,使难治白血病生存率达 47-67%; (3)减低预处理强度的移植方案使年龄 大病人(50 岁)的疗效与年轻病人(50 岁)一致,并成为重型再生障碍性贫 血的一线及二线治疗,2 年存活率达 86-89%。 3.创建利妥昔单抗+过继细胞治疗的序贯方案,使移植后 EB 病毒相关淋巴细胞 增殖性疾病完全缓解率达 90.0%;二级预防使移植后真菌感染的复燃率
6、降低至 8%;形成优化的移植后 EB 病毒及真菌感染分级防治的系统方案。该成果是中国 血液抗真菌指南的基础,被写入美国、欧洲、意大利等国指南和共识。 “北京方案”治疗急性白血病和重型再生障碍性贫血的总体生存率达 75%-89%, 取得与同胞全合移植一致的疗效,改变了美国骨髓移植协会自体与异基因造血 干细胞移植适应症指南,被写入第 5 版国际权威教科书Thomas Hematopoietic Cell Transplantation,获 2016 年中国医药生物技术十大进 展之首;世界骨髓移植协会前主席推荐 “北京方案”为缺乏相合供者的可靠移 植方案,“解决了供者来源缺乏的世界性难题” (Blo
7、od评述),近 3 年 单倍型相合移植已成为国内首位移植模式,改变了世界造血干细胞移植的格局。 发表文章 259 篇,其中 SCI 147 篇。近三年相关内容在全球最高水平的欧美骨髓 移植年会以特邀形式报告 5 次、国际会议报告 70 余次。“北京方案”推广至全 国 95 家移植中心,及法国、意大利、以色列、韩国等 10 余家海外中心。获 2014 年科技部创新团队,2016 年国家基金委创新群体,2016 年中华医学及教育部科 技进步一等奖 2 项。承办国际学术组织年会 6 次。 客观评价客观评价 发表论文 259 篇。其中,SCI 收录论文 147 篇,包括肿瘤学及血液学领域顶级期 刊 J
8、ournal Clinical Oncology、Blood、Leukemia、Clinical Cancer Research 等 7 篇,影响因子 5-10 分论文 32 篇,造血干细胞移植领域的 BMT、BBMT 等顶级 期刊 37 篇。 主编专著 6 部。 研究成果纳入欧美、 中国等共 10 项专业指南/共识, 并写入 2016 年国际权威教科书ThomasHematopoietic Cell Transplantation,欧洲血液学协会继续教育教材。获 2016 年度中华医学科技 奖一等奖、2016 年度高等学校科学研究优秀成果奖(科学技术) 科学技术进步奖 一等奖,2014 科技
9、部创新团队,2016 年国家基金委创新群体。 该项目第一完成人为第 1 届中国研究型医院学会细胞研究与治疗专业委员会主 任委员; 第9届中华医学会血液学分会主任委员、 第7届亚太细胞治疗学会 (ACTO) 主席、亚太血液联盟常委会主任及美国血液学会国际常委会委员;任中华血液 学杂志主编,British Journal of Hematology(英国血液学会会刊)、J Hematol Oncol(美国血液与肿瘤协作组)、Annals of Hematology(德国 血液学会刊)、Chinese Journal of Medicine(中华医学会会刊)等副主 编。 一、指南收录(附件 1-)
10、1. 成果写入 4 个共识和 4 个指南:单倍型移植欧美专家共识,该共识发表 于欧洲血液学杂(附件);英国免疫遗传学会HLA 配型和供者选择指南及美 国骨髓移植协会自体与异基因造血干细胞移植适应症指南,相关指南发表于 国际免疫遗传学杂志及美国骨髓移植协会会刊 BBMT(附件);美国感染协会曲 霉菌诊疗指南、血液恶性肿瘤及造血干细胞移植真菌感染预防共识、意大 利骨髓移植协会异基因移植后侵袭性真菌感染的一级预防, 欧洲肿瘤研究 及治疗联合会共识及伊朗侵袭性真菌感染临床论坛共识,相关指南发表于 美国感染协会会刊 Clin Infect Dis,美国骨髓移植协会会刊 BBMT 及 Inter Med
11、J、J Antimicrobial Chemotherapy 等杂志(附件 ) 2. 主持编写 中国造血干细胞移植共识 及 中国血液抗真菌指南 (1-4 版) , 相关共识及指南发表于中华血液学杂志及中华内科杂志(见附件) 二、同行引用和评价 1. “北京方案”获国内外广泛认可: 2013 年, 意大利学者 Velardi 教授评价: “北京 Huang 等首次应用 G-CSF 动员的未处理的骨髓联合外周血造血干细胞建 立了单倍型相合移植方案”;2015 年,在意大利 Parmar 举办的第八届国际单倍 体移植会议,单倍型相合移植体系被称为“Beijing Protocol” (北京方案);
12、2016 年,世界骨髓移植协会前任主席 Kedara 评价“单倍型移植多项技术的完 善, 使得非去T单倍型相合移植形成独立移植技术体系, 即“Beijing Protocol” (北京方案, BBMT 2016),为缺乏相合供者的可靠移植方案”;2016 年国际 权威教科书ThomasHematopoietic Cell Transplantation:“韩国及意大 利的单倍型移植体系来源于“北京方案” ,调整、 应用北京 Huang 等建立的单 倍型相合移植方案取得了很好疗效”;2016 年法国骨髓移植专家 Blaise 评价 “非 T 细胞去除的单倍型方案,植入率高、重度慢性 GVHD 低
13、,重度急性 GVHD 和非复发死亡可接受,之后很多中心报道验证了他们的疗效,并在全世界范围内 推广并发展。单倍型移植与同胞全合移植取得一致临床疗效,基本解决了供者来 源缺乏的世界性难题,将迎来移植的快速发展”(blood2016);“北京方案” 与同胞全合取得一致疗效改变了美国骨髓移植协会 自体与异基因造血干细胞移 植适应症指南(附件 )。 2. “供者优化选择原则”成果以 Plenary paper 发表在Blood,同期德国图 宾根大学肿瘤学 Hangrintinger 教授在Blood同期针对本文撰写述评:“全 球 50%以上单倍型移植采用北京大学建立的体系, 北大提出的供者选择原则将使
14、 众多患者受益”。该成果于美国血液学年会上做特邀视频访谈;该成果改变了英 国 HLA 和遗传免疫学协会编写造血干细胞移植 HLA 配型和供者选择指南,指 南指出: “单倍型相合移植中供者选择应该考虑除了 HLA 因素之外的供受者亲缘 关系”。 3. 项目组发表在 Cancer 杂志上研究成果,Johns Hopkins 大学 Luznik 教授在 Nat Rev Clin Oncol上评述:“北京 Huang 建立的技术克服了 HLA 位点不 合对单倍型移植的限制 ”;哈佛大学骨髓移植部主任 Antin 教授在Blood 评价:“该研究为全球迄今最大病例数(756 例)的单倍型移植报告数据显示
15、, 单倍型移植治疗白血病 3 年生存率可高达 67%。” 4. 项目组完成的“单倍型造血干细胞移植术后基于危险分层预防移植物抗宿主 病(GVHD)”前瞻随机对照临床研究成果发表于J Clin Oncol,同期哈佛大 学 Edwin P. Alyea 教授针对本文撰写述评:“本项临床研究利用基于危险分层 的干预策略,有效降低了急性 GVHD 和慢性 GVHD 发生率,同时避免了低危患者接 受过度治疗。这项原创性研究为 GVHD 新的预防方案研发提供了范例,值得其他 移植领域仿效。” (附件 ) 三、国际交流: 1. 近 3 年该项目组第一完成人在全球最高水平的美国、欧洲骨髓移植年会做大 会特邀专
16、题报告5次, 血液全球最高水平年会-欧洲血液学年会做大会报告1次, 项目组成员在重要国际性会议上发言累计 70 余次(附件 ) 2. 近三年作为大会主席承办国际学术组织主办的年会,包括国际血液年会、亚 太骨髓移植年会、国际恶性血液病年会、亚洲细胞治疗年会共 6 次;国内学术会 议 9 次(附件 ) 四、鉴定意见: 2016 年 4 月 9 日教育部召开了该项目成果鉴定会。鉴定委员会认为:“该项研 究创新性强、工作量大、应用广泛,多项技术属于国际首创,临床应用取得良好 效果,整体水平达到国际领先”(见附件)。 五、应用单位评价 成果已推广至全国绝大多数移植中心作为临床常规应用,苏州大学附一院、
17、浙江大学附一院、华中科技大学附属协和医院、北京大学第一医院等 94 家三甲 医院采用了本项目成果后,认为 原创的“北京方案”简单易行,极大的提高了 移植数量和疗效,移植疗效好,安全性高。 推广应用情况推广应用情况 1) “北京方案”的多项关键技术推广至全国绝大多数移植中心,使国内单倍型移 植快速发展,近 3 年成为造血干细胞移植首位移植模式,占 49%;相关技术也推 广至意大利、以色列、韩国等十余家海外中心应用,占据全球单倍型移植的“半 壁江山” (附件) ,推动了全球单倍型移植的发展,基本解决了造血干细胞移植供 者来源问题 2)相关成果写入欧美单倍体移植专家共识、意大利骨髓移植协会指南、亚太
18、再 生障碍性贫血治疗指南、美国感染协会曲霉菌诊疗指南、中国造血干细胞移植共 识、中国血液抗真菌指南(1-4 版) 3)主编专著 6 部: 血液内科学 、 造血干细胞移植问与答 、 血液科临床实 践 (习) 导引与图解 、血液内科学-内科询证丛书 、血液病学高级教程 1-2 , 实用造血干细胞移植 4)承办国际学术组织主办的年会,包括国际血液年会、亚太骨髓移植年会、国 际恶性血液病年会、亚洲细胞治疗年会共 6 次;国内学术会议 9 次。 主要知识产权证明目录主要知识产权证明目录 主要完成人情况主要完成人情况 姓名:黄晓军 排名:1 行政职务:所长 技术职称:教授 工作单位:北京大学人民医院 完成
19、单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献:是本项目临床和实验研究的设计者,也是临床患者诊 断和治疗的主要决策者, 在患者治疗策略的制定以及治疗方案的调整等方面发挥 着主要作用。对本项目主要科技创新中所列第一、二、三创新点 做出了创造性贡献。在提供的147篇代表性SCI论文中,完成人是133篇论文的通 讯作者,主编专著6部,发明专利授权1项(支撑材料见附件)。建立了单倍型造 血干细胞移植的关键技术并推广至全国。 姓名:王昱 排名:2 行政职务:无 技术职称:主任医师 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目临床部分的主要实施者,对本项目主要
20、 科技创新 中所列创新点第一项做出了创造性贡献。 提供的147篇代表性论文中, 作为第一作者8篇(支撑材料见附件)。 姓名:刘启发 排名:3 行政职务:主任 技术职称:教授 工作单位:南方医科大学南方医院 完成单位:南方医科大学南方医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目实验部分研究的主要实施者, 对本项目 主 要科技创新中所列创新点第二项第1、2点、第三项做出了创造性贡献。提供的 147篇代表性SCI论文中,作为通讯作者19篇(支撑材料见附件)。 姓名:张晓辉 排名:4 行政职务:所长助理 技术职称: 教授 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献:是本
21、项目实验部分研究的主要实施者,对本项目主 要科技创新中所列创新点第一项第1点;第三项第2点做出了创造性贡献。提供 的147篇代表性论文中, 作为通讯作者1篇, 第一作者6篇 (支撑材料见附件26-29)。 姓名:常英军 排名:5 行政职务:无 技术职称:教授 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目实验部分研究的主要实施者, 对本项目 主 要科技创新中所列创新点第一项第1点;第二项第1点做出了创造性贡献。提供 的147篇代表性SCI论文中,作为第一作者15篇(支撑材料见附件)。 姓名:赵翔宇 排名:6 行政职务:无 技术职称:副研究员 工作单位
22、:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目实验部分研究的主要实施者, 对本项目 主 要科技创新中所列创新点第二项做出了创造性贡献。提供的147篇代表性SCI 论文中,作为第一作者6篇(支撑材料见附件)。 姓名:许兰平 排名:7 行政职务:副主任 技术职称:教授 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献:是本项目临床部分研究的主要实施者,对本项目主 要科技创新中所列创新点第二项做出了创造性贡献。提供的149篇代表性论文 中,作为第一作者9篇(支撑材料见附件7)。 姓名:刘开彦 排名:8 行政职务:副所长 技术职称:教授
23、 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献:是本项目临床部分研究的主要实施者,对本项目主 要科技创新中所列创新点创新点第二项第1 点;第三项第1 点;做出了创造性 贡献。提供的147篇代表性论文中,作为第二作者4篇(支撑材料见附件)。 姓名:闫晨华 排名:9 行政职务:无 技术职称:副主任医师 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献:是本项目临床部分的主要实施者,对本项目主要科 技创新 中所列创新点第二项做出了创造性贡献。 提供的147篇代表性SCI论文中, 作为第一作者4篇(支撑材料见附件)。 姓名:莫晓冬 排名:
24、10 行政职务:无 技术职称:主治医师 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目临床部分研究的主要实施者, 对本项目 主 要科技创新中所列创新点第二项做出了创造性贡献。提供的147篇代表性论文 中,作为第一作者17篇(支撑材料见附件)。 姓名:陈瑶 排名:11 行政职务:无 技术职称:副主任医师 工作单位:北京大学人民医院 完成单位:北京大学人民医院 对本项目技术创造性贡献: 是本项目临床部分研究的主要实施者, 对本项目 主 要科技创新中所列创新点第二项做出了创造性贡献。提供的147篇代表性SCI 论文中,作为第一作者5篇(支撑材料见附件)。
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